Ларотректиниб: универсальная терапия злокачественных опухолей

Новый препарат ларотректиниб поможет в борьбе против различных видов рака у взрослых и детей. Лекарство эффективно уменьшает злокачественные новообразования с определённой генетической мутацией. Предполагается, что в США ларотректиниб в ближайшее время будет одобрен и может поступить на рынок уже в этом году. Учёные успешно испытали универсальный препарат, предназначенный для лечения разного вида опухолей. Новое клиническое исследование доказало эффективность ларотректиниба при некоторых видах рака, которые по оценкам составляют около одного процента всех солидных опухолей.


Как сообщает американское издание New England Journal of Medicine в рамках исследования данного медикамента терапевтический ответ наблюдался у 2/3 пациентов. Немецкие эксперты говорят об очень впечатляющих результатах и считают, что возможно ускоренное одобрение препарата в США до конца этого года.


Тропомиозин-рецепторная киназы В
Тропомиозин-рецепторная киназы В

До сих пор метод лечения злокачественных опухолей, в основном, зависел от того, какой орган был поражён. Однако исследователи уже на протяжении многих лет знают, что многие опухоли различных органов генетически очень похожи, поэтому в разных клинических случаях можно использовать один и тот же метод лечения. Именно для этого и предназначен ларотректиниб.

Он является селективным низкомолекулярным ингибитором слитых белков TRK (тропомиозин-рецепторная киназы), которые отвечают за нейростимуляцию во время развития плода. Позже они перестают быть активными, но у некоторых людей эти ферменты реактивируются из-за генетической мутации, что стимулирует рост опухолей.  По оценкам команды Дэвида Хаймана из Мемориального онкологического центра им. Слоуна-Кеттеринга в Нью-Йорке до одного процента всех солидных опухолей связаны с данным генетическим нарушением: подобная мутация встречается в 0,5-1% случаях у наиболее распространённых злокачественных новообразований, хотя характерна она лишь для редких видов опухолей: детской фибросаркомы, рака слюнной железы,  ювенильного рака молочной железы и др. Ларотректиниб тормозит ферменты TRK, поэтому злокачественные новообразования в большинстве случаев перестают расти и уменьшаются в размерах.


Результаты исследования
Рак щитовидной железы
Рак щитовидной железы

Клиническое исследование ларотректиниба должно было в первую очередь проверить безопасность и эффективность препарата для широкого круга пациентов. 55 онкологических больных в возрасте от 4 месяцев до 76 лет приняли участие в данном исследовании. В общей сложности, у пациентов были выявлены 17 различных видов рака на поздней стадии: рак слюнной железы (12), саркома (10), инфантильная фибросаркома (7), рак лёгкого (5), рак щитовидной железы (5), рак ободочной кишки (4), меланома (4), гастроинтестинальная стромальная опухоль (2), холангиокарцинома (2) и другие виды опухолей (4). 

Кроме того, все пациенты были носителями генетической мутации в TRK-генах опухолей.

Пациенты принимали препарат в виде таблеток по 100 мг два раза в день. Терапевтический ответ наблюдался в общей сложности у 76 % пациентов. У 7 пациентов (13 %) опухоль полностью разрушилась, у 34 человек (62 %) новообразование уменьшилось больше чем в два раза. У других 7 пациентов (13 %), никаких изменений не наблюдалось. Прогрессирование заболевания исследователи зарегистрировали у 5 пациентов (9 %), биопсия показала, что это было связано с приобретённой резистентностью к лекарству. У двух других участников (4 %) оценить действие препарата оказалось невозможно.

Максимальная продолжительность лечения составила 23 мес. У 8 пациентов эффект от терапии сохранялся более года, у 16 – более 6 месяцев.

Побочные эффекты, такие как анемия, головокружение и проблемы с ЖКТ, были выражены слабо. Снижение дозы препарата из-за побочного действия потребовалось только у 7 (13%) пациентов, однако опухоль продолжила регрессировать даже при более низкой дозе лекарства.

Клиническое исследование доказало, что ларотректиниб позволяет получить устойчивый противоопухолевый эффект у пациентов с различными видами злокачественных опухолей, имеющих слитые TRK-белки. При этом эффективность терапии не зависит от возраста пациента/вида опухоли и сохраняется в течение длительного времени.


Стволовые клетки в онкологии

Стволовые клетки — прорыв в терапии онкологических заболеваний.

Факторы риска развития рака

Возникновение онкологический заболеваний может быть вызвано множеством причин.


Мнения экспертов

Соавтор исследования доктор Дэвид Гонг из Онкологического центра Андерсона в Хьюстоне отмечает быстрый, хороший и долгосрочный эффект как у детей, так и у взрослых, что поможет избежать крайних мер при лечении.

Опухоли с TRK-мутацией могут иногда быть удалены хирургическим путём, но часто речь идёт об ампутации или других радикальных вмешательствах. Лео Маскаренхас из Детской больницы в Лос-Анджелесе рассказывает, что после того, как один из его маленьких пациентов с фибросаркомой прошёл терапию с помощью ларотректиниба, опухоль уменьшилась настолько, что врачи смогли удалить её хирургически, но без ампутации ноги.

Штефан Фройлинг из Национального центра по лечению опухолей (NCT) в Гейдельберге считает ларотректиниб очень перспективным видом лечения: «Исследование доказывает, что активный ингредиент препарата эффективен для широкого круга пациентов разных возрастов, существенно тормозит рост опухоли и может применяться для терапии множества видов злокачественных опухолей, связанных с определённой генетической мутацией.»

Кроме того, эксперты отмечают, что принимать лекарство в качестве таблетки очень удобно, в отличие от химиотерапии не требуется стационарное пребывание в клинике. При таких впечатляющих результатах можно надеяться на ускоренное утверждение препарата после второй фазы клинических исследований.


УЗИ щи­то­вид­ной же­ле­зы

Ультразвуковое исследование щитовидной железы позволяет оценить структуру органа и выявить его патологии.

Онкологический Check-up

УЗИ некоторых органов, а также анализы крови и мочи.