Фармакология: какие лекарства появились в 2018 году?
Появление в течение одного года 36 препаратов с новым активным веществом – хороший результат, превышающий средние показатели за последнее десятилетие. Новые лекарства предназначены для лечения различных болезней:
- Онкологические заболевания: 12
- Нарушения обмена веществ: 10
- Воспалительные заболевания: 4
- Инфекционные заболевания: 4
- Лечение кровотечений: 2
- Противоболевая терапия: 1
- Заболевания костно-мышечной системы: 1
- Сердечно-сосудистые заболевания: 1
- Психические заболевания: 1
Существенный прогресс наблюдался в 2018 году в области лечения редких заболеваний: 16 лекарств с новым активным веществом получили статус орфанных препаратов в ЕС (в 2017 году их было всего 10).
К орфанным заболеваниям относят нарушения, от которых страдают примерно 5 человек на 10 000 населения. На данный момент в Евросоюзе насчитывается около 256 000 пациентов с орфанными заболеваниями. Среди них около 5 000 людей с альфа-маннозидозом, который приводит к когнитивным нарушениям и состоянию иммунодефицита. Синдромом Слая, выражающимся в деформации костей и нечётком зрении, болеют менее 100 человек во всём мире - это одно из самых редких известных заболеваний. В этом году впервые появились лекарства против этих болезней.
Выход на рынок новых препаратов для лечения орфанных заболеваний доказывает, что фармацевтические компании разрабатывают лекарства не только для массового рынка, но и для людей с редкими заболеваниями. Благодаря новым препаратам стандарты лечения в этой области могут значительно улучшиться в ближайшие годы.
Как и в предыдущие годы, около трети новых лекарств (12) предназначены для борьбы с раком. Почти половина людей в Германии страдают от какой-либо формы рака в течение своей жизни. Благодаря интенсивной работе фармацевтические компании преуспели в разработке новых видов лечения. Важно, чтобы для каждого типа рака было доступно несколько разных методов лечения, это позволит бороться даже с устойчивыми раковыми клетками.
В 2018 году стали доступны два вида терапии с помощью CAR-Т-клеток. У отдельных пациентов забирают иммунные клетки (Т-лимфоциты) и генетически модифицируют их в лаборатории. После этого клетки, возвращённые в организм, могут лучше обнаружать и уничтожать злокачественные клетки. Пока что это лечение подходит только для небольшой группы пациентов с определёнными формами лимфом и лейкемии.
Эффективность других противораковых препаратов для конкретного пациента определяется с помощью генетического теста (т.н. персонализированная терапия).
Всего за один год было выпущено десять лекарств для пациентов с нарушениями обмена веществ. Среди них препараты для лечения широко распространённого заболевания - диабета 2-го типа, а также некоторых редких врождённых болезней. К ним относятся муковисцидоз, транстиретиновый амилоидоз, некоторые липодистрофии, различные нарушения образования мочевины и вышеупомянутые заболевания альфа-маннозидоз и синдром Слая.
Четыре препарата с новым действующим веществом используются для лечения воспалительных заболеваний – болезней, возникающих из-за нарушения в работе иммунной системы – болезни Крона, псориаза, эозинофильной астмы и рассеянного склероза.
Среди препаратов против инфекционных заболеваний - новая вакцина от опоясывающего лишая.
Другие лекарства борются с ВИЧ, кишечной бактерией Clostridium difficile и цитомегаловирусом, который опасен для пациентов с ослабленным иммунитетом. В ноябре 2018 года за препарат против цитомегаловируса исследователи получили Немецкую президентскую премию.
Два новых препарата должны бороться с гемофилией А (нарушением свёртывания крови из-за отсутствия фактора свёртывания крови VIII). Один из них берёт на себя функцию фактора VIII, но сам по себе не является таким фактором (это антитело).
Другие препараты предназначены для лечения гипофосфатемии, тромботической тромбоцитопенической пурпуры, связанной с тромбами, и шизофрении. Для пациентов, которые страдают от постоянной мигрени, был выпущен профилактический препарат с новым принципом действия.
Также фармацевтическими компаниями были выпущены новые формы уже известных лекарств. Некоторые лекарства теперь доступны в форме гранул и суспензии и подходят для лечения маленьких детей. Это важно, например, при терапии диабета или надпочечниковой недостаточности у новорожденных.